Strona główna Źródła DZIENNIK.PL Zbliża się rewolucja w leczeniu stwardnienia rozsianego. WYWIAD z ekspertem

Zbliża się rewolucja w leczeniu stwardnienia rozsianego. WYWIAD z ekspertem

30 maja 2022

A A⁺ A⁺⁺

Jak duża jest grupa chorych na stwardnienie rozsiane?

Prof. Monika Adamczyk-Sowa: Uważamy, że obecnie w Polsce choruje ok. 50 tys. osób. To szacunki, gdyż nie dysponujemy rejestrem chorych z SM, dlatego to przybliżona liczba, natomiast na świecie choruje dwa do nawet trzech milionów pacjentów. Tak więc jest to spora grupa, a stwardnienie rozsiane – czyli SM (łac. sclerosis multiplex) – to choroba, którą rozpoznajemy coraz częściej.

Dlaczego nie ma rejestru?

Większość krajów europejskich, także tych sąsiadujących z Polską, posiada takie rejestry, od dawna prowadzą je zwłaszcza Duńczycy i Szwedzi. U nas taki rejestr jeszcze nie powstał, może dlatego, że to trudna inicjatywa, wymagająca dużych nakładów finansowych, a więc – co za tym idzie – zaangażowania decydentów. Były próby oddolne członków Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN prowadzenia takich rejestrów, ale przerosło to możliwości lekarzy, którzy bez wsparcia logistycznego po prostu nie są w stanie na bieżąco wprowadzać do nich danych. Nie da się tego profesjonalnie prowadzić, opierając się jedynie na oddolnej inicjatywie. Poza tym, wymaga to oprzyrządowania, oprogramowania statystycznego, odpowiedniego przechowywania tych danych. Taki rejestr byłby bez wątpienia przydatny, zwłaszcza, że opieka nad pacjentami chorującymi na SM jest kosztowna – tzn. zarówno sama terapia, a także skutki, jakie powoduje to schorzenie, są obciążające dla budżetu.

Proszę rozwinąć temat kosztów.

Rejestr jest bardzo potrzebny. Zarówno dla nas, klinicystów, bo dzięki niemu moglibyśmy obserwować na przestrzeni lat, jaki przebieg ma choroba dla danego pacjenta, ale również, co oczywiste, dla płatnika, żeby mógł estymować, czyli oszacować, koszty bezpośrednie, ale także pośrednie – czyli choćby absenteizm i prezenteizm – jakie są związane z postępem choroby. To pierwsze odnosi się do nieobecności w pracy wynikającej ze zwolnień lekarskich, drugie do tego, że pacjent w związku ze swoją chorobą, pomimo obecności w pracy, nie jest w stanie pracować w pełni efektywnie i wydajnie.

Można by też było – jak sądzę – weryfikować skuteczność rozmaitych terapii.

Temu właśnie takie rejestry służą – aby nie tylko precyzyjnie oszacować liczbę pacjentów cierpiących na daną jednostkę chorobową, ale aby także, a może raczej przede wszystkim, weryfikować skuteczność terapii na przestrzeni lat. To bardzo potrzebne narzędzie – głównie płatnikowi do szacowania kosztów związanych z leczeniem.

Rozmawiamy w przededniu Światowego Dnia Stwardnienia Rozsianego, który przypada na dzień 30 maja. Ta choroba – jeszcze nie tak dawno temu – była uważana za nieuleczalną, pacjenci umierali. Później wynaleziono leki, które są w stanie zahamować jej postęp. Ostatnio pojawiły się informacje, że są prowadzone badania kliniczne nad preparatami, które są w stanie cofnąć procesy degradacyjne. To byłaby rewolucja.

Odpowiadając na to pytanie zrobię pewien wstęp: opowiem o tym, co już mamy, a potem o tym, co przed nami. Obecnie dysponujemy kilkunastoma preparatami immunomodulującymi w SM, których podstawowym zadaniem jest hamować aktywność choroby, a tym samym postęp niesprawności pacjenta. Ale tym, do czego dążymy, jest poprawa kliniczna chorego. Co ciekawe, choć punkty końcowe w badaniach klinicznych leków, które już są zarejestrowane, zwykle nie obejmowały aspektu poprawy klinicznej, to i tak obserwujemy – w przypadku terapii wysokoefektywnych – że u niektórych pacjentów choroba jest nie tylko zahamowana, ale też można zaobserwować poprawę kliniczną. To takie dobro dodane. Natomiast przed nami – w drugiej i trzeciej fazie badań klinicznych – jest kilka preparatów z grupy BTKi, czyli inhibitorów kinazy tyrozynowej Brutona. To grupa leków, której przypisuje się hamowanie aktywności choroby, a także zdolność do remielinizacji, czyli działań naprawczych mieliny. Mechanizm działania tych leków opiera się hamowaniu funkcji limfocytów B poprzez działanie na receptor BCR, ale także wpływie na mikroglej, hamując jego działanie prozapalne i aktywując ścieżkę przeciwzapalną oraz remielinizującą, czyli naprawczą. Mamy nadzieję, że jeśli zaplanowane punkty końcowe w tych badaniach klinicznych zostaną osiągnięte, leki te staną się kolejnym przełomem w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Żeby lepiej zrozumieć działanie tych leków zacznijmy od początku – czym jest SM, skąd się bierze, jakie zmiany powoduje w ludzkim organizmie.

]SM jest zapalno-demielinizacyjną chorobą ośrodkowego układu nerwowego. Jest chorobą przewlekłą, co oznacza, że będzie trwała do końca życia pacjenta. Głównym procesem w patogenezie tej choroby jest właśnie stan zapalny, który doprowadza do demielinizacji – do końca nie wiemy, co jest przyczyną sprawczą tego schorzenia, ale jest pewne, że głównym czynnikiem jest proces autoimmunologiczny, rodzaj mechanizmu, który doprowadza do niszczenia własnych komórek i tkanek organizmu. W przypadku SM celem tego ataku jest osłonka mielinowa. To jest taka osłonka, która występuje na komórkach nerwowych – aksonach – i w istotny sposób bierze ona udział w przekazywaniu impulsów nerwowych pomiędzy komórkami. Wyobraźmy sobie, że mamy taki łańcuch światełek choinkowych – i ten impuls biegnie pomiędzy tymi żaróweczkami – z jednej do drugiej. W SM dochodzi do tworzenia się przeciwciał, które atakują te osłonki, co doprowadza do demielinizacji, a więc ich niszczenia. Jak zostanie zniszczona osłonka, to za jakiś czas może dojść również do zniszczenia komórki nerwowej, którą chroni, czyli do jej śmierci. I tak samo, jak w takim łańcuchu choinkowym dojdzie do zniszczenia jednej żarówki, co spowoduje zgaszenie innych lampek, tak samo dzieje się to w systemie nerwowym – mamy wtedy objawy ubytkowe w układzie nerwowym, czyli objawy choroby.

… czytaj dalej

Oryginalne źródło: ZOBACZ

Zgłoś naruszenie/Błąd