Poznaj historie pacjentów z SMA. Ich rodzice chcą złagodzenia zasad refundacji

Zobacz również:

Resort zdrowia: Wszystkie dzieci ze SMA mają dostęp do skutecznego leczenia

Od września w Polsce refundowane będą trzy terapie dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni: podawany dokanałowo, przez nakłucia w kręgosłupie lek Nusinersen (dostępny w Polsce od 2019 roku), lek w formie syropu oraz podawana raz w życiu terapia genowa. Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych podkreśla w najnowszym, wydanym w tym tygodniu komunikacie, że wszystkie trzy terapie są skuteczne i współczesna medycyna ma dowody, że wszystkie trzy pomagają pacjentom. Każdy z tych leków dopasowany jest do innej grupy chorych.

Eksperci podkreślają, że nikt w Polsce nie pozostaje bez leczenia. Zabezpieczona w terapie jest cała populacja chorujących na SMA w Polsce. Ministerstwo Zdrowia w liście do Rzecznika Praw Obywatelskich, o którym pisaliśmy we wtorek, argumentuje takie kryteria refundacyjne wynikami badań klinicznych, rekomendacjami Europejskiej Agencji Leków oraz potrzebą zmniejszania ryzyka ewentualnych działań niepożądanych.

Zobacz również:

Zolgensma od września refundowana. To najdroższy lek na SMA

Rodzice 27. dzieci z SMA mają wątpliwości, dlaczego w kryteriach refundacyjnych przyjęto, że refundowany dostęp do terapii genowej będą mieć tylko dzieci, które nie skończyły jeszcze pół roku i nie były leczone innym preparatem. Gdy zbierze się samemu pieniądze, komercyjnie ten lek mogą uzyskać także starsze dzieci. Usłyszeliśmy o dwóch kryteriach: pierwsze to waga 13,5 kilograma, a drugie to wiek aż 24. miesięcy, czyli dwóch lat – podkreśla w RMF FM Sebastian Żyrek z Mielca, tata córki, która za dwa tygodnie skończy właśnie dwa lata. Dziękuję panu ministrowi za refundację, nie wiem tylko, dlaczego takie są jej zasady – dodaje.

Zosia ma 17. miesięcy i mamy nadzieję, że pan minister wysłucha naszych próśb. Jesteśmy na refundowanym leku, to, o co walczymy, jest dla nas ważne. Terapia genowa jest innowacyjną metodą, jest to wlew dożylny jednorazowy. Nie byłoby tu konsekwencji, jak przy podawaniu leku co kilka miesięcy do rdzenia kręgowego, to jest obciążeniem dla organizmu – opowiada pani Magdalena, mama Zosi. Mój mąż przemierza przez Polskę 1300. kilometrów z przyjacielem rodziny, Karolem, walczą o zdrowie Zosi. Robimy wszystko, tata Zosi robi wszystko, by Zosia otrzymała lek. Miejmy nadzieję, że cieszyć tą refundacją będą mogły się starsze dzieci – dodaje.

Chcielibyśmy, żeby ani waga, ani wiek nie decydowały o refundacji. Chcielibyśmy, by terapię genową przyjęły wszystkie dzieci, u których lekarze uważają, że to jest wskazane. Każde dziecko powinno być indywidualnie zakwalifikowane do odpowiedniego leczenia przez specjalistę. Specjalista, pod opieką którego jest Zosia, zwraca uwagę, że moja córka kwalifikuje się do leczenia terapią genową, mimo że ma siedemnaście miesięcy – dodaje pani Magdalena.

Zobacz również:

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Przyczyny, objawy, leczenie

Kinga niedługo będzie miała rok – opisuje mama Kingi Rydz, Justyna Brzozowska. Kinga nie kwalifikuje się, by dostać terapię genową. Dyskwalifikuje ją to, że dostaje lek Nusinersen oraz ma o prawie pół roku za dużo. Walczymy o nasze dzieci, by lekarz spojrzał na nich indywidualnie. Kinga jest dzieckiem, u którego choroba została wykryta w badaniach przesiewowych, dostaje lek od dwudziestej doby życia, ma wdrożoną rehabilitację. Nie ma medycznych przeciwskazań, by dostać terapię genową, jedynie te administracyjne, czyli leczenie, które otrzymało – opisuje pani Justyna.

Chcielibyśmy mieć prawo wyboru, byśmy razem z lekarzami mogli decydować, co jest najlepsze dla naszych dzieci – dodaje pani Justyna, mama Kingi. Według lekarzy, którzy zajmują się moją córką, Kinga mogłaby przyjmować terapię genową, dostałam informację, że to właśnie lek dla dzieci bezobjawowych, by mogły się rozwijać – podkreśla. 

Od ubiegłego roku w Polsce prowadzone są badania przesiewowe w kierunku SMA, czyli rdzeniowego zaniku mięśni. Od marca tego roku są nimi objęte urodzone we wszystkich województwach. Według planów Ministerstwa Zdrowia, właśnie noworodki, u których w czasie badań przesiewowych wykrywana będzie choroba, będą w pierwszej kolejności dostawać terapię genową. Specjaliści i resort zdrowia podkreślają, że Polska należy do czołówki europejskich krajów pod względem diagnostyki i leczenia SMA.