Plan dla chorób rzadkich nareszcie po uzgodnieniach

Uzgodnienia dotyczące projektu Planu dla Chorób Rzadkich zostały zakończone – poinformował w czwartek wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski. Jak zapowiedział, prawdopodobnie dziś skieruje go na komitet stały Rady Ministrów i powinien on niedługo zostać przyjęty przez rząd. 

S.Gadomski podczas spotkania prasowego Agencji Badań Medycznych dot. konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich podkreślił, że konkurs ten wypełnia jeden z celów programu dla chorób rzadkich. 

Jak przyznał prace nad planem trwają już długo i nie został on jeszcze przyjęty przez rząd. – Utknęliśmy na poziomie uzgodnień (…), ale te uzgodnienia zostały zakończone. Prawdopodobnie dziś skieruje plan do dalszych prac legislacyjnych na poziom komitetu stałego rady ministrów i myślę, że niezwłocznie trafi on pod obrady Rady Ministrów i zostanie niedługo przyjęty – zapowiedział S. Gadomski.

– Mówimy już o tygodniach, a nie o miesiącach jeżeli chodzi o uchwalenie planu przez rząd – ocenił S. Gadomski.- W wakacje plan dla chorób rzadkich powinien stać się faktem – dodał.

Przypomniał, że wstępna alokacja to było 90 mln zł, ale środki zostały zwiększone do ponad 120 mln zł. 

Konkurs ABM

Prezes ABM Radosław Sierpiński wyjaśnił, że konkurs na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich pozwolił wyłonić projekty na ponad 100 mln zł. Złożonych zostało 39 wniosków na łączną kwotę 318 mln zł.

Finansowanie w konkursie otrzymało 12 projektów, których łączna wartość to 102 mln zł.

Projekty dotyczą obszarów terapeutycznych: onkologia, układ sercowo-naczyniowy, neurologia i nefrologia, ginekologia i położnictwo, neurologia kliniczna i hematologia.

Jak mówił istotą badań finansowanych w konkursie jest odnalezienie nowych metod leczenia chorób rzadkich w ramach już istniejących leków. Chodzi też o nowe metody leczenia, a także sprawdzenie skuteczności i efektywności terapii już stosowanych.

Projekty realizowane w ramach konkursu są zaplanowane na 5 lat. R. Sierpiński zapewnił, że ABM z pewnością w przyszłości będzie finansować kolejne projekty dot. chorób rzadkich.

S. Gadomski zwracał uwagę, że konkurs ABM to systemowe wsparcie dla badań niekomercyjnych w ramach chorób rzadkich. Zaznaczył, że są to projekty propacjenckie, które mają bezpośrednio posłużyć pacjentom.

Kto z dofinansowaniem ABM?

W konkursie dofinansowanie otrzymały:

1. Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” na Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci- BraimTOR – 9 999 868,26 zł

2.Instytut Matki i Dziecka Narodowy na projekt Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości (REGBONE) – 9 999 998,68 zł

3.Wojskowy Instytut Medyczny na projekt wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym – 9 605 089,78 zł

4.Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego – Państwowy Instytut Badawczy na projekt Sakubitryl/walsartan w zapobieganiu progresji choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory – wieloośrodkowe badanie randomizowane ARNI-ARVC – 6 756 204,70 zł

5.Uniwersytet Medyczny w Białymstoku – Randomizowane na projekt: badanie kliniczne oceniające wpływ desmopresyny na ilość powikłań krwotocznych po biopsji nerki STOP BLEED (SafeTy Outcomes Post kidney Biopsy – randomized cLinical Evaluation of Efficacy of Desmopressin) – 5 485 644,05 zł

6.Warszawski Uniwersytet Medyczny na projekt: Niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2., w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii. (Akronim badania: KRONF2) – 5 263 510,00 zł

7.Gdański Uniwersytet Medyczny na projekt: Ocena skuteczności walsartanu w zwalnianiu poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej typu zespołu Marfana – wieloośrodkowe badanie randomizowane kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą – 9 682 866,20 zł

8.Gdański Uniwersytet Medyczny – Badanie kliniczne obejmujące dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby – wątrobiakiem zarodkowym (Hepatoblastoma) i rakiem wątrobowokomórkowym (Hepatocarcinoma) – POLPHITT – 6 117 040,00 zł

9.Warszawski Uniwersytet Medyczny  – Wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (badanie STARLIGHT) – 9 665 017,80 zł

10. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii SkłodowskiejCurie – Państwowy Instytut Badawczy na projekt: Pembrolizumab w Terapii Zaawansowanego, Progresującego Raka Kory Nadnerczy – 9 259 144,61 zł

11.Pomorski Uniwersytet Medyczny na projekt: PLACENTA_PL: Pierwsze polskie badanie niekomercyjne optymalizujące badania przesiewowe, prewencję i monitorowanie wczesnych ciężkich postaci niewydolności łożyska – 9 769 125,50 zł

12. Wojskowy Instytut Medyczny na projekt: Vasculitis VASCULITIS – Personalizowane leczenie immunosupresyjne z użyciem rituximabu w leczeniu układowych zapaleń naczyń z obecnością przeciwciał ANCA – randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne – 9 999 999,98 zł

Zgłoś naruszenie/Błąd