Unia Europejska uznaje za chorobę rzadką każdą chorobę dotykającą mniej niż pięć na 10 tys. osób. Istnieje około 6 – 8 tys. rozpoznanych chorób rzadkich. Często są to poważne, zagrażające życiu, przewlekłe i wyniszczające schorzenia, w większości o podłożu genetycznym. Chociaż pojedynczo choroby te dotykają niewielką część populacji, łącznie tworzą znaczną grupę osób – szacuje się, że w Polsce chorobami rzadkimi dotkniętych jest ok. 2 mln osób.
Dla zdecydowanej większości pacjentów (około 97 proc. jednostek chorobowych) nadal nie wynaleziono efektywnego leczenia farmakologicznego ukierunkowanego na przyczynę choroby. Dlatego tak ważne jest zapewnienie pacjentom dostępu do leczenia tam, gdzie tego rodzaju innowacyjne terapie zostały odkryte i zarejestrowane.
Ostatnie tygodnie, a nawet dni, to okres, gdy wiele się dzieje w zakresie chorób rzadkich. Długo oczekiwany Plan dla Chorób Rzadkich w ubiegłym tygodniu wreszcie trafił do konsultacji społecznych. Pacjenci czekali od lat na taki dokument, który daje nadzieję na szybszą i kompleksową diagnostykę, a także łatwiejszy dostęp do terapii. Poza wieloma rozwiązaniami m.in. w dziedzinie rozwoju infrastruktury medycznej, diagnostyki oraz zwiększania świadomości w dziedzinie chorób rzadkich, przewidziano także zmiany w ustawie o refundacji, które docelowo mają przyspieszyć i ułatwić dostęp do zaawansowanych i innowacyjnych terapii w leczeniu chorób rzadkich. Plan zawiera 40 zadań, które mają być realizowane w latach 2021-2023.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, który był gościem debaty, przypomniał, że Plan czeka na ostateczną wersję zatwierdzoną przez rząd. – Czekamy na ostateczne uwagi w procesie konsultacji publicznych i będziemy je opracowywać – podkreślił.
Minister Miłkowski zwracał uwagę, że często oczekiwania pacjentów dotyczą prostych rzeczy, jak np. zapewnienie refundacji leków czy wyrobów medycznych poza wskazaniami w chorobach rzadkich. Dodał, że w przypadku leków można na wniosek konsultanta dopisać te schorzenia jako wskazania “off label”, ale z kolei brakuje takich zapisów odnośnie wyrobów medycznych.
Według Ministra decyzje dotyczące refundacji wydawane w chorobach rzadkich nie są łatwe, m.in. ze względu na wysokie ceny niektórych terapii. Co prawda, jak zaznaczał, “egalitarny dostęp” do terapii musi być uwzględniony, ale nie można pozwolić sobie na to, aby 100 proc. środków na refundację było przeznaczane na choroby rzadkie. – Na pewno będziemy chcieli wzmacniać te technologie, które są dostępne – mówił wiceminister Miłkowski, podał tu przykład refundacji leczenia SMA i podkreślił istotę otwartości przemysłu farmaceutycznego na współpracę.
Wykaz terapii o wysokim stopniu innowacyjności
Trwają również prace nad ostatecznym kształtem wykazu terapii o wysokim stopniu innowacyjności, które będą finansowane z Funduszu Medycznego. Wiceminister M.Miłkowski poinformował, że wykaz w ostatecznym kształcie powinien zostać opublikowany już w tym tygodniu. Dodał, że MZ jest chętne do przyjęcia ok. połowy z 11 zaproponowanych leków. Zapowiedział, że na kolejnej liście, która będzie na jesieni, znajdzie się “więcej technologii, więcej skutecznych i więcej oczekiwanych”. Terapie z pierwszej listy – jak mówił M. Miłkowski – prawdopodobnie od września wejdą do refundacji, a leki z listy jesiennej – od marca przyszłego roku.
Tomasz Korkosz, przedstawiciel Komitetu Farmaceutycznego American Chamber of Commerce ocenił, że jeżeli chodzi o Plan dla Chorób Rzadkich, to wreszcie jesteśmy na finiszu tej długiej drogi. – Tego było trzeba i pacjentom, i lekarzom, i firmom farmaceutycznym – dodał.
Perspektywa zmian
AmCham zauważa jednak, że implementacja zapisów jest przewidziana w dość długim okresie, a można byłoby się zastanowić nad tym, czy niektórych regulacji nie wdrożyć wcześniej mimo, że plan wskazuje na dłuższy horyzont. – Czasami są to zmiany proste, np. dotyczące przepływu pacjentów – mówił Tomasz Korkosz.
Przygotowanie wykazu terapii o wysokim stopniu innowacyjności uznał za znak pójścia w dobrą stronę, aby dostęp do leków szczególnie innowacyjnych, szczególnie potrzebnych w tych wąskich grupach osób z chorobami rzadkimi, był szerszy.
Pozytywnie nowe rozwiązania jak Plan dla Chorób Rzadkich czy wykaz terapii o wysokim stopniu innowacyjności ocenił także Igor Grzesiak, wiceprezes Zarządu Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej.
– Podstawowym oczekiwaniem pacjentów jest dostęp do terapii, gdy wiedzą, że jest taka możliwość. Aby prawo to mogłoby być realizowane, dana technologia musi być refundowana – mówił. Według niego, “do tej pory terapie płynęły bardzo wąskim tunelem, a Fundusz Medyczny i Plan dla Chorób Rzadkich udrożnią trochę ten przepływ”. Dodał, że nawet te nowe rozwiązania nie spełnią w pełni oczekiwań pacjentów. Te są bowiem zawsze dużo większe niż możliwości systemu.
Kryteria oceny leków
Kontrowersje budzi cały czas kwestia kryteriów oceny leków w chorobach rzadkich. Według Komitetu Farmaceutycznego AmCham, ocena ta powinna być oparta na trzech zasadach, m.in. uwzględniać opinię wszystkich stron a także zawierać ocenę korzyści z ujęciem dodatkowych wartości jak np. poziom innowacji czy potencjalne długoterminowe korzyści dla pacjentów i systemu. Kolejna zasada to pragmatyczne podejście do danych ze względu na specyfikę badań w małych populacjach i np. wykorzystanie wszystkich źródeł dowodów, w tym danych Real World Evidence.
T. Korkosz przyznał, że przygotowany Plan zakłada zmiany w ścieżce oceny terapii, ale powinno to być bardziej doprecyzowane i sformalizowane, aby uwzględniać specyfikę oceny tych terapii. – Sposoby oceny tych produktów są bardziej skomplikowane i bardziej wymagające niż innych produktów na rynku – dodał.
Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego zwracał uwagę, że w tym zakresie potrzebne są rozwiązania, które chronić będą również płatnika publicznego, m.in. monitorowanie trwałości efektu. Jak mówił, zostało to uregulowane odnośnie Funduszu Medycznego i finansowania terapii o wysokim stopniu innowacyjności, m.in. poprzez konieczność zbierania danych z praktyki klinicznej.
Analiza wielokryterialna a ostateczna ocena
Z kolei w projektowanym Planie dla Chorób Rzadkich przewidziano różne nowe rozwiązania dot. zmian w kryteriach oceny terapii. Zaproponowano m.in. analizę dotyczącą rozwinięcia klasycznej oceny technologii medycznych (HTA) w kierunku wprowadzenia wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA). Przewidziano też wprowadzenie korekty wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia o jakość, wykorzystanie zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka czy uproszczoną procedurę wnioskowania o refundację dotyczącą leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika publicznego.
Wiceminister M. Miłkowski przyznał, że decyzje dotyczące refundacji są bardzo trudne, gdyż w ocenie wpływu na budżet płatnika trzeba brać pod uwagę m.in. to, że często chodzi o leczenie przewlekłe, długoletnie. Według niego również analiza wielokryterialna “wbrew pozorom niewiele zmienia”, bo często na koniec resort patrzy na koszt leku. – – Trudny temat to też monitorowanie długofalowych efektów leczenia i podpisywania umów dotyczących dzielenia instrumentów ryzyka – wyliczał.
Z kolei według I. Grzesiaka, to pacjent jest fundamentem systemu i najważniejszym ogniwem, więc głos pacjentów powinien być brany pod uwagę przy podejmowaniu decyzji.
Bariery w ocenie terapii dla chorób rzadkich
Obecny system oceny nie uwzględnia specyfiki chorób rzadkich i opracowywania terapii w tym zakresie. Wiele z nich znaczenie bowiem przekracza sztywny próg efektywności kosztowej zapisany w ust. refundacyjnej w wysokości trzykrotności PKB per capita dla wszystkich chorób i procedur.
Jak mówił prof. M. Czech inne kraje starają się podwyższyć próg opłacalności, jednak egalitarność musi być zachowana, a oceniając koszt jakiejś terapii trzeba brać pod uwagę również koszt alternatywny, czyli np. jakie inne terapie lub świadczenia mogłyby być sfinansowane w ramach tych środków, bo decyzje dotyczą ograniczonych zasobów na ochronę zdrowia. Dodał, że na niektóre terapie budżetu po prostu nie stać.
Inaczej ta perspektywa wygląda ze strony firm farmaceutycznych i inwestorów, ponieważ koszt opracowania terapii w chorobach rzadkich jest bardzo wysoki. Wynika m.in. z wąskiej populacji, wyższych kosztów badań klinicznych, a także finalnie mniejszej sprzedaży, co w efekcie wpływa na koszt terapii.
– Próg opłacalności kosztowej powinien być inaczej zdefiniowany przy chorobach rzadkich – przekonywał T. Korkosz. Jednocześnie zapewniał, że producentom również zależy na stabilności systemu i znalezieniu konsensusu z uwzględnieniem interesu pacjenta. – Musimy znaleźć jakiś rodzaj rozwiązania patrząc na przesłanki z jakimi mamy do czynienia. Kwestia wiarygodności wyceny i przedstawienia argumentów, dlaczego to tyle kosztuje, jest istotna, a analiza wielokryterialna wydaje się ważnym elementem – mówił.
Prof. M. Czech zwrócił też uwagę na potrzebę zniesienia barier administracyjnych tam, gdzie to możliwe. Chodzi m.in. o opłaty i koszty związane z wnioskiem o refundację dla leków o małym wpływie na budżet.
Wszyscy uczestnicy debaty wyrazili nadzieję, że w związku z ustawą o 6 proc. PKB środki na system ochrony zdrowia, w tym również na refundację leków, będą rosły.
– Nigdy nie było tak dobrze, nigdy nie byliśmy tak zaawansowani – podsumował prof. Marcin Czech wskazując, że Plan dla Chorób Rzadkich jest już na ostatnim etapie przed wdrożeniem.
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS