Prosimy, udostępnijcie lek naszym dzieciom – rodzice apelują do MZ

„Prosimy, udostępnijcie lek naszym dzieciom: Mateuszowi, Lenie i innym! Choroby rzadkie i leczenie małych pacjentów nimi dotkniętych miały być przecież priorytetem zarówno rządzącej koalicji, jak i Ministerstwa Zdrowia”

– Wraz ze zmianą władzy mieliśmy duże oczekiwania i nadzieję. Kiedy pod koniec ubiegłego roku Pan Premier Donald Tusk zapowiedział, że dodatkowe 3 miliardy złotych trafią na leczenie dzieci z chorobami rzadkimi, poczuliśmy się spokojniejsi. Wierzyliśmy, że wreszcie nasze dzieci dostaną lek, który może uratować im życie, przywróci sprawność, odda dzieciństwo, przywróci do społeczności. Sprawi, że nie staną się kalekami. Tę wiarę mieli też dorośli pacjenci z hipofosfatazją, których choroba „posadziła” na wózku i którzy dalej „się łamią”

– Kości naszych dzieci łamią się tak łatwo jak zapałki, a my musimy patrzeć bezsilnie na ich cierpienie. To jak wyrok, od którego nie możemy się odwołać. Co możemy zrobić, żeby wreszcie nasze dzieci – wykluczone przez system – zostały zauważone i mogły otrzymać leczenie? – pytają w apelu i proszą – Prosimy ratujcie życie naszych dzieci, uchrońcie je przed otępiającym bólem, pogłębiającym się kalectwem i przedwczesną śmiercią! 

– Dla naszych dzieci przejście kilkuset metrów jest wysiłkiem porównywalnym z wejściem na Mount Everest – i ból… Niemal każdej nocy ból wybudza je ze snu. Każdego dnia boimy się o ich zdrowie i życie, czy nie dojdzie do złamania, które unieruchomi je na wiele miesięcy

– Niestety, kiedy słyszymy, że jedyna terapia – działająca na przyczynę, a nie skutek hipofosfatazji – po raz kolejny nie została objęta refundacją, nasza nadzieja gaśnie. Czekamy na dostęp do niej już 9 lat, bo tyle czasu minęło od rejestracji leku. Zazdrościmy sąsiednim krajom, gdzie jest on dla dzieciaków dostępny. W naszych trzewiach rośnie gniew i żal – z jednej strony lekarze mówią nam na wizytach, że jest lekarstwo, które „czyni cuda”, a z drugiej tłumaczą, że nie mogą go naszym dzieciom przepisać… O jego skuteczności świadczą pojedyncze przypadki polskich chorych, którzy mieli szczęście i otrzymali leczenie w ramach badań klinicznych. Stan jednej z nich, 13-letniej Oli, poprawił się na tyle, że może ona realizować swoje marzenie, jakim jest nauka tańca, nie mówiąc o tym, że bez większych problemów schodzi ze schodów, czy samodzielnie jeździ do szkoły rowerem. Tymczasem pozostałe dzieci z hipofosfatazją z trudem wstają z łóżka, mają problem z normalnym chodzeniem, właściwym spożywaniem pokarmów, bo choroba postępuje. Nie rozumiemy, dlaczego one nie mogą otrzymać leczenia?! Co mamy im odpowiedzieć, kiedy pytają o przyszłość, czy czeka ich wózek inwalidzki? Jak wytłumaczyć dziecku, że zostanie osobą niepełnosprawną? – z żalem przyznają.

– Niezwykłą empatią i zrozumieniem naszej sytuacji wykazał się Pan Minister Maciej Miłkowski, z którym spotkaliśmy się w maju. Byliśmy pełni nadziei, bo Pan Minister z dużą uważnością i otwartością podszedł do sytuacji naszych dzieci. Po raz pierwszy ktoś nas wysłuchał. Ale ministra już nie ma i decyzji w sprawie naszych dzieci również. Jest za to nasza rozpacz, z którą mierzymy się każdego dnia, którą staramy się ukryć przed dziećmi.

 – Wprowadzenie leczenia enzymatycznego kompletnie zmienia przebieg choroby, przykładem jest hipofosfatazja, w której ta terapia daje przełomowe efekty. Powinna być refundacja dla pacjentów, którzy potrzebują takiego leczenia i się do niego kwalifikują. Leczenie enzymatyczne, jeżeli jest wcześnie rozpoczęte, znacznie poprawia rokowanie. Wielu pacjentów może prowadzić prawie normalne, codzienne życie, bez obciążenia chorobą – w jednym z wywiadów mówiła  prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej, kierownik Kliniki Wrodzonych Wad Metabolizmu i Pediatrii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.