Szwajcarski koncern farmaceutyczny urządził losowanie, w którym co kilka tygodni jeden pacjent będzie mógł skorzystać z terapii najdroższym lekiem – Zolgensma. Zgodę na “losowanie terapii” dla śmiertelnie chorych wydał Instytut Paula Ehrlicha w Langen.
Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu chorych dzieci. Co kilka tygodni, wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta. Chodzi o najdroższe lekarstwo na świecie. Jednorazowa terapia kosztuje około dwóch milionów euro.
Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.
“Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis” – poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.
W rezultacie niemieckie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie. Terapia ta nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.
Lek Zolgensma został w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA, na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA, jednak jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebu … czytaj dalej
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS