Nowa, oparta na mRNA metoda podobna do tej, jaką zastosowano w szczepionkach przeciw Covid-19, ma szansę leczyć dziedziczne zwyrodnienia siatkówki. Jej twórcy poradzili sobie z głównym wyzwaniem – dostarczeniem mRNA na dno oka.
Naukowcy z Oregon State University na zwierzęcym modelu przetestowali z powodzeniem nowy sposób leczenia genetycznych zwyrodnień siatkówki, prowadzących do ślepoty. To grupa chorób o różnym nasileniu, które dotykają jedną na kilka tysięcy osób.
Badacze opracowali nanocząstki, które do reagujących na światło komórek nerwu wzrokowego dostarczają specjalnie zaprojektowane mRNA. Na podstawie zawartej w nim informacji komórki produkują brakujące białko, niezbędne do tego, by widzieć.
To podobna technika jak ta, którą zastosowano w niektórych szczepieniach przeciwko Covid-19. W tamtych preparatach mRNA – wprowadzane do innych komórek – koduje białko kolca koronawirusa. W przypadku terapii oczu naukowcy musieli poradzić sobie z trudnym wyzwaniem, jakim jest wprowadzenie cząsteczek mRNA do leżącej na dnie oka siatkówki.
Wykorzystali do tego nanocząstki zbudowane z tłuszczów, podobnie jak zrobili to projektanci wspomnianych szczepionek.
W testach na myszach oraz na naczelnych badacze wykazali, że cząstki z mRNA, ukryte w lipidowych osłonkach, pokrytych dodatkowo specjalnymi peptydami (niewielkimi cząsteczkami podobnymi do białek), mogą pokonać obecne w oku bariery i zgodnie z planem dotrzeć do nerwu wzrokowego.
“Zidentyfikowaliśmy nową grupę peptydów, które mogą dotrzeć na dno oka. Wykorzystaliśmy te peptydy w charakterze ‘kodu pocztowego’, aby nanocząstki z genetycznym materiałem dotarły na właściwe miejsce w oku” – opowiada prof. Gaurav Sahay, twórca metody opisanej w piśmie „Science Advances” .
Jak wyjaśnia, tego typu peptydy można wykorzystać do dostarczania substancji terapeutycznych, a także pomagających w diagnostyce.
Rozwijana metoda ma potencjał, aby działać skuteczniej, niż inne podejścia genetyczne: oparte na wirusach. Jak zauważają badacze, wirusy mogą przenieść mniejszą ilość materiału genetycznego, mogą wywołać odpowiedź układu odpornościowego i są mniej skuteczne we wprowadzaniu genów do komórek.
Na dalsze badania naukowcy otrzymali od National Eye Institute grant w wysokości 3,2 mln dol.
„Mamy nadzieję na wykorzystanie tego, czego nauczyliśmy się na temat tłuszczowych nanocząstek, i na stworzenie ulepszonego systemu wprowadzania genów do komórek” – mówi prof. Sahay.
Autor: Marek Matacz
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS