Polska stała się, wg różnych wyliczeń 11 rynkiem na świecie pod względem prowadzonych badań klinicznych i liczby pacjentów w nich zaangażowanych. Jesteśmy już potężnym centrum badań klinicznych, sporo firm farmaceutycznych stworzyło tu regionalne hub-y do prowadzenia badań klinicznych – mówi w rozmowie z Polityką Zdrowotną Marcin Czech, członek zarządu Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, profesor i wykładowca Szkoły Biznesu Politechniki Warszawskiej.
Zyski dla pacjenta z badań klinicznych
Badania kliniczne to wieloletnie projekty. Efekty można w pełni ocenić po ich zakończeniu, czyli zwykle upływie 5-6 lat. Kiedy dla pacjenta pojawiają się zyski z realizacji badań klinicznych?
Zysk z badań może pojawić się w różnym czasie w zależności od tego czy są to badania kliniczne komercyjne czy niekomercyjne. Badania komercyjne polegają na analizowaniu nowej molekuły, wynalezionej w laboratoriach firm farmaceutycznych. Badamy ją, na tej podstawie otrzymujemy zarejestrowane wskazanie. Na początku realizowane są badania podstawowe, potem badania fazy pierwszej i drugiej, w kolejnym kroku następuje wejście w trzecią fazę badań i kolejno rejestracja leku. Następnym etapem, realizowanym na poziomie kraju członkowskiego jest skierowanie prośby o refundację leku. W Polce okres oczekiwania na refundację wynosi ok 2 lat lub dłużej i w ostatnich latach ulega skróceniu. Czasami lek w ogóle nie wchodzi do refundacji i pacjent musi sam za niego płacić. W badaniach klinicznych pacjent ma możliwość korzystać z leku dużo wcześniej, przed wszystkimi procesami dopuszczeniowymi, formalnymi. Często ma szansę na rozpoczęcie leczenia choroby uznawanej za śmiertelną.
Drugi z rodzajów badań klinicznych, niekomercyjny, polega na tym, że bada się albo nowe wskazania (którymi mogą nie interesować się koncerny farmaceutyczne), co ma prowadzić do rozszerzenia zastosowań istniejącego już leku na dodatkowe jednostki chorobowe, albo analizuje się zastosowania leku w innych (niezarejestrowanych) populacjach np. u dzieci. I tu zysk dla pacjenta może pojawić się w zasadzie od razu.
Badania kliniczne coraz łatwej dostępne dla pacjentów w Polsce
Badania kliniczne wymagają wsparcia
Badania kliniczne a polityka zdrowotna państwa
Jak badania kliniczne wpisują się w politykę zdrowotną państwa, jak mogą przekładać się na wprowadzenie konkretnych rozwiązań, dzięki którym system opieki zdrowotnej będzie mógł funkcjonować w bardziej wydajny sposób?
Badania kliniczne są częścią polityki zdrowotnej i polityki lekowej państwa. Tutaj można odnieść się do dokumentu rządowego, Polityka Lekowa Państwa 2008 – 2022. W tym dokumencie badania kliniczne zajmują dużą część jednego z rozdziałów. Postulaty w tym zakresie tam zapisane, zostały w dużym stopniu osiągnięte. Wpływ na to miało kilka zdarzeń, do których przede wszystkim należą powołanie Agencji Badań Medycznych czy zniesienie barier administracyjnych w realizacji badań klinicznych. Polska stała się, wg różnych wyliczeń 11 rynkiem na świecie pod względem prowadzonych badań klinicznych i liczby pacjentów w nich zaangażowanych. Jesteśmy już potężnym centrum badań klinicznych, sporo firm farmaceutycznych stworzyło tu regionalne hub-y do prowadzenia badań klinicznych.
Polska w grupie krajów, które najbardziej korzystają z nowości na rynku farmaceutycznym
Czy badania kliniczne są bezpieczne dla pacjenta?
Na rynku pojawia się coraz więcej terapii personalizowanych – genowych, komórkowych czy molekularnych. Czy możemy mówić o rewolucji, która zmieni oblicze leczenia chorób uznawanych dotychczas za śmiertelne? Gdzie możemy upatrywać największych szans na zmiany w jakości leczenia?
Pokładamy wielkie nadzieje w terapiach genowych, korzystamy z nowych technik inżynierii genetycznej. Liczba badań nad terapiami genowymi i komórkowymi systematycznie rośnie. Na świecie jest ich obecnie prowadzonych ok 500. Zakłada się, że efektywność terapii zaawansowanych będzie wysoka, a efekty mogą okazać się trwałe dla pacjenta przez całe jego życie. Jest to na razie ograniczone do chorób, gdzie uszkodzony lub zmieniony jest jeden albo kilka genów. Im bardziej wielogenowe jest schorzenie, tym trudniej jest uzyskać efekt terapeutyczny.
Dzięki badaniom klinicznym możliwe jest leczenie chorób uznawanych za śmiertelne
Wyobraźmy sobie, co ma miejsce, że jeden z leków, nad którym prowadzone są obecnie prace, spowoduje odzyskanie wzroku u osób, które nigdy nie widziały lub stracili wzrok na wczesnym etapie życia. To może być przełom w okulistyce.
O Pascalu, który z czerniakiem żyje już 14 lat
Mamy oczywiście cały wachlarz pytań do tych innowacji. Jak długo będzie się utrzymywał efekt terapeutyczny – czy faktycznie całe życie? Jakie będą skutki uboczne leków genowych? No i oczywiście jaki będzie koszt terapii genowych, aplikowanych jednoczasowo? Tym bardziej,jeśli będzie on dotyczył chorób rzadkich – tu koszt poniesiony na jednego pacjenta może być liczony w milionach złotych.
Badania kliniczne a refundacja
Chorym bardzo doskwiera fakt, że w Polsce nadal wiele leków jest nierefundowanych. Wciąż mówimy o grupach chorych, w których na leczenie wydajemy nieproporcjonalnie więcej niż w innych schorzeniach. Jak badania kliniczne mogą pomóc w tym zakresie i przełożyć się na wsparcie w podejmowaniu decyzji dotyczących refundacji leków z budżetu państwa?
Prowadzenie badań klinicznych w Polsce, zbieranie doświadczeń z konkretnym lekiem na terenie Polski może tylko przyspieszyć dostępność nowych leków dla pacjentów. Często jakaś grupa profesjonalistów medycznych jest zaangażowana w pracę nad danym lekiem. Wiedza ta jest więc na wyciągniecie ręki. Ich głos wybrzmiewa jako ekspertów, wypowiadają się publicznie na temat skuteczności leków, które nadzorowali w leczeniu swoich pacjentów w badaniach klinicznych.
Proces refundacyjny jest oczywiście niezależny od tych opinii, ale np. komisja ekonomiczna w Ministerstwie Zdrowia weryfikuje, jakie firmy farmaceutyczne – partnerzy konkretnego badania klinicznego, działają lokalnie w Polsce. Tu mówiliśmy o badaniach komercyjnych.
Więcej narzędzi dla lekarza
Onkolożka z Zurychu o standardach leczenia raków skóry w Szwajcarii
Rozwój medycyny doprowadził do powstania wielu alternatywnych interwencji, jednak często nie wiadomo, która z nich jest bardziej skuteczna. Na takie pytanie dają odpowiedź badania porównawcze typu „head to head”. Jak takie projekty mogą wpływać na optymalizację badań klinicznych i tańszy dostęp do terapii?
Oczywiście, że tak. W badaniach klinicznych, które służą rejestracji leku – musimy udowodnić czy dany lek, dana substancja działa, czy lek jest skuteczny. Np. w onkologii porównujemy wyniki leczenia standardową terapią, często chemioterapią z immunoterapią. I od razu praktycznie dostajemy odpowiedź jak optymalizować leczenie, co jest najbardziej skuteczne.
Komu opłacają się inwestycje w technologie medyczne? Jak przekłada się to na PKB i zwrot dla pacjenta?
To się opłaca wszystkim. Badania kliniczne prowadzą do innowacji a ich zastosowanie jest najczęściej działalnością wysokomarżową, bardzo dochodową. Firmy farmaceutyczne na światowych giełdach ciągle zyskują na wartości, niezależnie od koniunktury. Silny przemysł farmaceutyczny opłaca się też każdemu państwu. Proszę spojrzeć na Szwajcarię. Stany Zjednoczone czy Wielką Brytanię. Państwa te posiadają ofertę pracy dla wysoko wykształconych ekspertów w branży farmaceutycznej. Najzdolniejsze osoby są ściągane z całego świata do pracy w ośrodkach badawczych. To przekłada się na rosnące podatki od przemysłu farmaceutycznego. Ale nie tylko, przekłada się to również na bezpieczeństwo lekowe.
Badania kliniczne wspierają politykę zdrowotną państwa
Jeśli mamy produkcję substancji czynnych w kraju, możemy być niezależni od np. chińskiego API w czasie jakiegokolwiek kryzysu. W wielu aspektach opłaca się mieć silny, innowacyjny, ale również generyczny, przemysł farmaceutyczny. W tym miejscu warto podkreślić potrzebę utrzymywania i promowania krajowego przemysłu farmaceutycznego (na razie) w zakresie leków generycznych. To oznacza leczenie dużych populacji, ale również tzw. małe innowacje, np. możliwość zmiany wybranych cząsteczek np. na wolniejsze czy modyfikowane uwalnianie lub uwalnianie w jelitach zamiast w żołądku, itd.
Dodam, że ostatnio Polpharma w Stanach Zjednoczonych zarejestrowała pierwszy lek biologiczny. Jest to pierwszy lek tego typu, który został wyprodukowany w Polsce.
Centra Wsparcia Badań Klinicznych
W ostatnich latach odnotowujemy duże zainteresowanie Polską, jako rynkiem biotechnologicznym. Powstaje wiele hubów, zwiększa się liczba badań klinicznych, powstają Centra Wsparcia Badań Klinicznych, to szansa na rozwój dla specjalistów. Jak dziś biotech wpływa na gospodarkę i miejsca pracy w tym sektorze?
Mówiąc wprost, w przemyśle farmaceutycznym można bardzo dobrze zarobić. Praca w samych badaniach klinicznych jest bardzo ciekawa, społecznie potrzebna i też dobrze płatna. Zarówno dla osób pozostających bliżej aspektów klinicznych jak i administracyjnych.
Leki z early access z pierwszeństwem do refundacji?
Czy badania kliniczne dają dostęp do leków przed refundacją i o ile wyprzedza to ich wprowadzenie do szerokiego użycia?
Trzeba zwrócić uwagę na fakt, że pacjenci (potencjalnie) odnoszący korzyści, również biorą na siebie (na tym etapie nieznane) ryzyka uczestniczenia w badaniach klinicznych. Na koniec warto podkreślić, że bez badań klinicznych, zarówno komercyjnych jak i niekomercyjnych, postęp w medycynie nie mógłby mieć miejsca.
W różnych fazach badania klinicznego danego leku, jeszcze przed rejestracją, jest on podawany pacjentom. Z tego punktu widzenia oszczędność czasu dla pacjenta, np. cierpiącego na choroby nowotworowe, może być decydująca o jego dalszym życiu. To tzw. early access. Czasami np., w USA badania kliniczne już się zakończyły i pacjenci dostają tam nowoczesne leki, a w Europie badania jeszcze trwają lub rejestracja jest przyznawana później. Warto byłoby pomyśleć nad systemowym podejściem do tej kwestii, tak żeby ministerstwo ujęło np., takie programy w pierwszeństwie do refundacji.
Materiał powstał we współpracy z ABM
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS