Kolejny apel o łatwiejszy dostęp do terapii genowej dla dzieci z SMA. Resort nie planuje zmian

W Polsce od września refundowane są w sumie trzy leki dla chorych na SMA. Rodzicom zależy właśnie na terapii genowej, bo ten lek jest podawany tylko raz w życiu.

Leczenie córki jest strasznie bolesne, ponieważ lek jest podawany w kręgosłup, co 4 miesiące. To są leki do końca życia. Do końca życia dziecko będzie musiało przyjmować lek – tłumaczą pani Justyna i pan Piotr, rodzice 17-miesięcznej Kingi z Olsztyna chorej na SMA.

O złagodzenie zapisów refundacyjnych, by o dostępie do terapii genowej decydowała waga dziecka, a nie jego wiek, zaapelowali dzisiaj rodzice w sumie 13 dzieci z SMA i Parlamentarny Zespół ds. tej choroby. 

Jak ustalił reporter RMF FM, Ministerstwo Zdrowia nie planuje zmian i tłumaczy, że obecnie cała populacja pacjentów z SMA w Polsce ma zapewniony dostęp do refundowanych terapii. 

Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z częstszych i cięższych chorób uwarunkowanych genetycznie. SMA dotyczy osób w różnym wieku, jednak jego pierwsze objawy obserwuje się już u niemowląt lub we wczesnym dzieciństwie. Na podstawie badań epidemiologicznych szacuje się, że w Polsce żyje około 1000 chorych.