Co z refundacją leku na SMA? Wiceminister zdrowia: negocjacje przeszły na etap ministerstwa, kolejne za dwa tygodnie

W ubiegłym tygodniu podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku zolgensma, stosowanego w leczeniu SMA – czyli rdzeniowego zaniku mięśni – zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną z powodu zaporowej ceny producenta. Zolgensma to nowa metoda terapeutyczna oparta na technologii genowej. Koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 milionów złotych.

Wiceszef MZ przekazał wówczas również, że osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.

OGLĄDAJ TVN24 W INTERNECIE W TVN24 GO

Podczas wtorkowej konferencji prasowej w Szczecinie wiceminister Miłkowski był pytany o rozmowy rządu w sprawie refundacji leku na SMA.

Przypomniał, że Komisja Ekonomiczna w resorcie przedstawiła “negatywny raport z negocjacji”. – Teraz negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia, jestem po wczorajszych kilkugodzinnych negocjacjach z producentem. Umówiliśmy się na kolejne negocjacje za dwa tygodnie – poinformował.

Dodał, że rozmowy toczą się “w bardzo dobrej atmosferze”. – Próbujemy dojść do porozumienia, jest jeszcze dość daleko, ale dwie strony chcą dojść do porozumienia. Niczego nie zamykam – zapewnił. Jak dodał, “negocjacje odbywają się na najwyższym poziomie – na poziomie zarządu (produkującej preparat – red.) firmy Novartis, tak że osób odpowiedzialnych za ten produkt”.

Wskazał, że “firma również chciałaby, żeby Polska była państwem, które finansuje” lek, szczególnie dlatego, że “mamy jeden z najlepszych systemów wykrywania pacjentów”, czyli badanie przesiewowe noworodków w kierunku SMA.

Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy) to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.

SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem.