28 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. W Polsce problem ten dotyczy od 2,3–3 mln osób – informuje Agencja Badań Medycznych. Jakie badania kliniczne w zakresie chorób rzadkich finansuje rządowa Agencja?
ABM podkreśla, że choroby rzadkie to spektrum różnorodnych chorób przewlekłych, najczęściej o podłożu genetycznym, a szansą dla pacjentów na dostęp do innowacyjnych terapii w tej dziedzinie są badania kliniczne. Wśród działań Agencji, jest także wsparcie niekomercyjnych badań klinicznych właśnie w tym obszarze.
Jednym z projektów jest BraimTOR koordynowany przez dr hab. n. med. Joannę Trubicką, prof. Instytutu “Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, zajmującą się problematyką onkologii i neurologii dziecięcej. Nowotwory wieku dziecięcego, choć kwalifikowane jako choroby rzadkie, są drugą najczęstszą przyczyną zgonów najmłodszych pacjentów.
Eksperci Instytutu, działający w ramach projektu BraimTOR, mają nadzieję, że poprawę rokowań dla tej grupy pacjentów może przynieść zastosowanie repamycyny. Finansowanie ABM pozwoli na przeprowadzenie odpowiedniej terapii na 100 pacjentach w wieku od 2 do 18 lat.
Zespół naukowców z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przeprowadzi badanie w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL. Ich celem jest ocena skuteczności terapii eksperymentalnej. Badacze oceniają, że opracowanie i następnie wdrożenie nowych metod wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki różnicowej amyloidoz w Polsce.
Naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed) otrzymali finansowanie na rozwój projektu POLPHITT, zajmującego się leczeniem u dzieci i młodzieży ultrarzadkiego nowotworu wątroby – wątrobiaka zarodkowego i raka wątrobowokomórkowego. Choroby ultrarzadkie występują z częstością 1 na 50 tys. osób lub mniejszą.
Około 45 pacjentów poniżej 18 lat ma zostać zbadanych pod kątem skuteczności redukcji leczenia chemioterapeutycznego przy jednoczesnej intensyfikacji użycia nowych, innowacyjnych leków. Badania te prowadzone będą w skali globalnej, we współpracy z ośrodkami naukowymi w UE, Japonii, USA i w Kanadzie.
Autorka: Agata Zbieg
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS