O wpisaniu leku Zolgensma na listę leków refundowanych poinformował w poniedziałek podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski. Zdaniem prof. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk to przede wszystkim ogromny przełom w medycynie i neurologii dziecięcej, a także – jak powiedziała – wspaniała wiadomość dla pacjentów, rodzin, lekarzy i całego środowiska, które zajmuje się opieką nad dziećmi z rdzeniowym zanikiem mięśni.
– Terapia genowa jest skuteczna przede wszystkim u pacjentów przedobjawowych lub skąpoobjawowych. Na podstawie badań klinicznych i obserwacji, które prowadzone są od kilku lat, można powiedzieć, że pacjenci, którzy otrzymali lek właśnie w początkowej fazie choroby, rozwijają się praktycznie tak jak ich zdrowi rówieśnicy. Oczywiście zależy to też od stopnia ciężkości rdzeniowego zaniku mięśni, bo jeżeli dzieci rodzą się już jako pacjenci objawowi, wówczas skuteczność terapii może być mniejsza – uzupełniła neurolog.
Ocen … czytaj dalej
Zgłoś naruszenie/Błąd
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS