Od września nowe leki refundowane na SMA

Od września wszystkie 3 leki na SMA będą refundowane. O rozszerzeniu terapii rdzeniowego zaniku mięśni poinformował dzisiaj minister zdrowia Adam Niedzielski. Dzięki temu Polska będzie jednym z krajów z najszerszą ofertą leczenia tej choroby.

Wszystkie leki na SMA w refundacji

Na wrześniowej liście refundacyjnej pojawi się nowy lek przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni – Zolgensma. Jest to najdroższa terapia genowa na świecie.

– Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 mięśni i podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego. Stworzyliśmy kompleksowe rozwiązanie. Mamy badania genetyczne diagnozujące tę chorobę i wcześniej, do dopełnienia tych badań stosowaliśmy już terapie nusinersen, który był nieco trudniejszy w przyjmowaniu – poinformował minister zdrowia, Adam Niedzielski. 

Przypomnijmy, że w kwietniu 2021 roku rozpoczęły się badania noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w ramach Programu Badań Przesiewowych Noworodków. Stopniowo miały być włączone do niego poszczególne województwa w perspektywie do końca 2022 roku. Proces ten udało się jednak przyspieszyć i już od 28 marca 2022 roku diagnozowane są wszystkie noworodki. 

Minister Zdrowia dodał, że oprócz objęcia refundacją leku Zolgensma, w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie również inny lek – rysdyplam. Będzie on stosowany dla tych dzieci, które mają przeciwskazania do stosowania nusinersenu. Jak podsumował prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, dzięki tej decyzji Polska stanie się krajem z najszerszą ofertą leczenia SMA. 

– Dzięki tej decyzji, która teraz zapadła, Polska stała się nie tylko jednym z 6 krajów w Europie, które mają pełen przesiew populacji noworodków w kierunku SMA, ale też jednym z 4 krajów, które oferują kompleksowe leczenie i wszystkie typy dostępnych leków.

Lek Zolgensma trafił na rynek w 2019 roku. Jak jednak podkreśla Kacper Ruciński z Fundacji SMA, jego powstanie, a teraz refundacja w Polsce, jest zwieńczeniem ponad dekady pracy.

– Wielka radość i wielka duma. To są uczucia, które teraz odczuwają rodzice dzieci z SMA, chorzy z SMA. Jest to kulminacja pracy, która zaczęła się 11 lat temu, na początku poprzedniej dekady, kiedy trwały zbiórki na opracowanie nowoczesnego leku. Dzięki nim powstał ten najdroższy lek na świecie – mówił Kacper Ruciński.

Finansowanie najdroższego leku na świecie z Funduszu Medycznego

Lek Zolgensma będzie finansowany ze środków Funduszu Medycznego. Minister Zdrowia poinformował, że rocznie na jego refundacje będzie przeznaczane około 300 mln zł. Jak dodał, terapia obecnie dostępnym lekiem nusinersenu to koszt dla polskiego systemu ochrony zdrowia rzędu 200 mln zł rocznie, przy czym leczenie to musi być prowadzone w sposób ciągły.

Przypomnijmy, że Fundusz Medyczny wszedł w życie w listopadzie 2020 roku. Jak do tej pory instrument ten nie był często używany. Szefowa Kancelarii Prezydenta RP, Grażyna Inaczak-Bandych, tłumaczy jednak, że jego funkcjonowanie utrudniały między innymi pandemia oraz wojna.

– Nie ukrywamy, że na początku nie wszystkie aspekty funkcjonowania Funduszu wystartowały szybko. Ale dzisiaj nadrabiamy zaległości – dodała.

Szefowa Kancelarii Prezydenta RP zapowiedziała, że środki z Funduszu Medycznego w najbliższym czasie zostaną przeznaczone na rozbudowę szpitali pediatrycznych, finansowanie profilaktyki oraz działania związane z wprowadzaniem w życie nowych technologii.

– Kończymy właśnie listę leków, które będą finansowały nowoczesne terapie. Patrzmy na ten Fundusz Medyczny jak na wielką szansę dla polskich pacjentów – dodała. 

Fundusz Medyczny ma jednak pewna niedociągnięcia, których wyeliminowanie, jak poinformował prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, będzie wymagało nowelizacji ustawy.

Polecane:

Choroby rzadkie – wspólna konferencja Pałacu Prezydenckiego i Ministerstwa Zdrowia

Badania potwierdzają długoterminową skuteczność terapii doustnej SMA

SMA: najdroższa terapia świata zarejestrowana przed FDA

Zgłoś naruszenie/Błąd