Obecne kliniczne terapie genowe wymagają ekstrakcji komórek, zmiany ich w laboratorium i ponownego wprowadzenia do organizmu pacjenta. Novartis wspólnie z Fundacją Billa i Melindy Gatestów mają nadzieje na uproszczenie tego procesu.
Szwajcarska spółka biotechnologiczna Novartis podpisała umowę o grant z Fundacją Billa i Melindy Gatesów na odkrycie i rozwój terapii genowej in vivo w pojedynczym podaniu w celu leczenia anemii sierpowatokrwinkowej.
Novartis planuje opracować dostępną terapię genową in vivo dla tej choroby, którą można by potencjalnie podać tylko raz, bezpośrednio pacjentowi, bez konieczności modyfikowania komórek w laboratorium.
-Pracujemy nad wykorzystaniem mocy terapii genowych do zajęcia się obszarem chorobowym, w którym od kilkudziesięciu lat obserwujemy ograniczone innowacje medyczne- mówi Vasant Narasimhan, dyrektor generalny Novartis.
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest potencjalnie zagrażającą życiu chorobą genetyczną, szczególnie powszechną wśród tych, których przodkowie pochodzili z Afryki Subsaharyjskiej, hiszpańskojęzycznych regionów półkuli zachodniej, Arabii Saudyjskiej, Indii i krajów śródziemnomorskich, takich jak Turcja, Grecja i Włochy.
Choroba, która wpływa na strukturę i funkcję hemoglobiny, dotyka miliony ludzi na całym świecie. Każdego na świat przybywa ponad 300 tys. nowych chorych. Złożone zaburzenie genetyczne prowadzi do przedwczesnych zgonów i niepełnosprawności wśród pacjentów.
-Terapie genowe mogą pomóc zlikwidować zagrożenie chorobami, takimi jak sierpowate, ale tylko wtedy, gdy możemy uczynić je znacznie bardziej przystępnymi cenowo i praktycznymi w krajach o niskich dochodach- powiedział Trevor Mundel, prezes Global Health w Gates Foundation.
źródło: Sputnik
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS