Wprowadzenie nowego Planu dla Chorób Rzadkich, odpowiednie zarządzanie wiedzą ekspercką, efektywna diagnostyka i wczesne włączenie leczenia – to kluczowe rekomendacje ekspertów płynące z trzeciej odsłony debaty z cyklu „Healthcare Policy Summit” poświęconej chorobom rzadkim.
27 czerwca 2024 roku czołowi eksperci medyczni, a także przedstawiciele instytucji publicznych i organizacji pacjentów rozmawiali na temat wyzwań związanych z diagnostyką i leczeniem chorób rzadkich. Dyskusja odbyła się w ramach cyklu Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych „Healthcare Policy Summit” i zorganizowana została we współpracy z Centrum Medycznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Jednym z kluczowych wątków debaty była kwestia Planu dla Chorób Rzadkich. Jak zaznaczyła prof. Urszula Demkow, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, poprzednia wersja tego planu wygasła z końcem 2023 roku, jednak obecnie rząd jest na końcowym etapie jego reaktywacji. Zgodnie z zapewnieniami wiceminister Urszuli Demkow wdrożone zostały już zmiany po konsultacjach społecznych i ostatnim krokiem jest pojawienie się planu na posiedzeniu rządu.
„W obrębie planu mamy powołanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich, Kartę Pacjenta z chorobą rzadką, stworzenie Rejestru Chorób Rzadkich oraz Platformy dla pacjentów i lekarzy, którzy chcieliby poszerzyć swoją wiedzę na temat chorób rzadkich” – podkreślała wiceminister Urszula Demkow, mówiąc o najważniejszych założeniach Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025.
Prof. Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, zwróciła uwagę na potrzebę koordynacji i współpracy na poziomie Unii Europejskiej w zakresie chorób rzadkich. Jej zdaniem należy utworzyć ośrodki koordynacyjne w różnych krajach, które pomagać będą wszystkim pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie w całej Europie.
„Ośrodki specjalizujące się w prowadzeniu pacjentów z daną chorobą lub grupą chorób mogłyby kompleksowo zajmować się diagnostyką, leczeniem i rozwiązywaniem trudnych problemów” – dodała prof. Alicja Chybicka. Podkreśliła także, że podobne rozwiązanie dobrze funkcjonuje w zakresie onkologii dziecięcej.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Ośrodka ERN Euro-NMD, członkini Rady Centrum Doskonałości Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego ds. Chorób Rzadkich i Niezdiagnozowanych, odniosła się do roli ośrodków eksperckich chorób rzadkich w procesie diagnozowania i leczenia pacjentów. W związku z bardzo szybkim postępem wiedzy medycznej oraz możliwości diagnostycznych i terapeutycznych ważne jest zwiększanie liczby wyspecjalizowanych ośrodków, które stale będą utrzymywać określony poziom kompetencji lekarzy poprzez ciągłe kształcenie. Obecnie w Polsce jest 48 Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR). Odpowiednie korzystanie z ich ekspertyzy może przynieść wiele korzyści zarówno samym pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia.
„Nie jest sztuką sięganie po najdroższe badanie z najwyższej półki na samym początku procesu diagnostycznego. Czasami wystarczy niedrogie badanie, ale odpowiednio dobrane do potrzeb pacjenta. Często nie trzeba powtarzać całej dotychczasowej diagnostyki, tylko przeanalizować już wykonane badania chorego i dzięki temu uniknąć bolesnych procedur. Nie trzeba wtedy także płacić za coś, co już zostało zrobione” – podkreśliła prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk odniosła się także do roli rejestrów chorób rzadkich, w tym także rejestru, który wprowadzony ma zostać w ramach Planu dla Chorób Rzadkich.
„Potrzebujemy rejestrów, aby wiedzieć, ilu mamy pacjentów z daną chorobą, gdzie oni są i jakie są ich potrzeby. Kiedy pojawia się nowa terapia, musimy znać pacjentów, aby móc ich leczyć” – dodała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Wagę powstawania ośrodków eksperckich w obszarze chorób rzadkich poruszył także prof. Zbigniew Gaciong, rektor Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, odnosząc się do ośrodków European Reference Network (ERN) – międzynarodowych sieci łączących europejskie centra wiedzy specjalistycznej w celu zwalczania rzadkich schorzeń – działających w ramach Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
„Jesteśmy jedyną uczelnią w Polsce, której podlegają trzy ośrodki European Reference Network dotyczące chorób neurologicznych, chorób wątroby i diabetologii dziecięcej” – zaznaczył Rektor WUM.
Prof. Mieczysław Walczak, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej, podkreślił, że obecnie skrócenia wymaga ścieżka diagnostyczna.
„Obecnie od wystąpienia pierwszych objawów do rozpoznania mija 4-5 lat, a nierzadko nawet więcej. Wielu pacjentów, u których wdrażamy leczenie, jest już w zaawansowanym stadium choroby i nie jesteśmy w stanie cofnąć zmian, które zaszły w ich organizmach. W związku z tym niezwykle istotna jest wczesna diagnostyka, zaczynając od lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, po oddziały specjalistyczne” – zaznaczył prof. Mieczysław Walczak.
Temat diagnostyki poruszyła także prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Kliniki Hematologii CSK MSWiA w Warszawie, podkreślając, że w hematologii wciąż wymaga ona poprawy.
„Aby diagnostyka była skuteczna, istotne jest zwiększanie świadomości lekarzy innych specjalności i lekarzy rodzinnych, do których trafiają pacjenci. Ponadto problemem są niedofinansowane procedury diagnostyczne” – zaznaczyła prof. Iwona Hus.
Maciej Karaszewski, zastępca dyrektora Departamentu Świadczeń Opieki Zdrowotnej w Narodowym Funduszu Zdrowia, odniósł się do programów lekowych w chorobach rzadkich. Jak zaznaczył, rosnąca liczba osób kwalifikujących się do leczenia stanowi poważne wyzwanie budżetowe.
„Aktualnie mamy 23 programy lekowe w chorobach rzadkich i ultrarzadkich, a statystyka ta nie uwzględnia chorób onkologicznych i hematoonkologicznych. Większość z tych programów została utworzona w ciągu ostatnich 3 lat. Przed 2020 rokiem były zaledwie dwa programy lekowe w chorobach rzadkich” – dodał Maciej Karaszewski.
Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, przedstawił wyniki ostatniego audytu potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi.
„96% organizacji pacjentów wskazało na potrzebę wprowadzenia usprawnień i optymalizacji modelu opieki nad chorymi na choroby rzadkie. 90% zwróciło uwagę na potrzebę zmian organizacyjnych w zakresie utworzenia ośrodków eksperckich, rejestrów pacjentów i karty pacjenta z chorobą rzadką. 87% wskazało na konieczność poprawy dostępu do diagnostyki, w tym w szczególności dostępu do badań genetycznych, ale również monitorowania postępu choroby i prowadzenia cyklicznych badań diagnostycznych. 77% organizacji wskazało na potrzeby w zakresie poprawy dostępu do refundowanych technologii lekowych, a 60% do refundowanych wyrobów medycznych” – powiedział Stanisław Maćkowiak, podkreślając także potrzebę szybkiego wprowadzenia zmian, jakie są założone w Planie dla Chorób Rzadkich.
Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych oraz członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego, podkreśliła, że obszar chorób rzadkich powinny być istotnym elementem polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej, która rozpocznie się 1 stycznia 2025 roku.
„Pacjent z chorobą rzadką jest wyjątkowy, gdyż cierpi na bardzo konkretną, dotyczącą niewielkiej liczby osób, chorobę. Pacjenci ci wymagają wyjątkowego podejścia, wyjątkowych rozwiązań – zarówno na poziomie europejskim, jak i lokalnym – aby zabezpieczyć ich potrzeby” – dodała Małgorzata Bogusz konkludując dyskusję.
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS