Lek MabionCD20 otrzymał od FDA status leku sierocego, we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Wcześniej, dla tej samej cząsteczki polska spółka biotechnologiczna otrzymała rejestrację dla choroby rzadkiej o podłożu autoimmunologicznym, prowadzącej do niewydolności nerek.
Zaledwie kilka tygodni od ogłoszenia przyznania statusu leku sierocego – Orphan Drug Designation (ODD) – przez FDA dla leku MabionCD20, we wskazaniu nefropatia błoniasta, polska spółka chwali się rozszerzeniem rejestracji dla swojej cząsteczki we wskazaniu kolejnej choroby rzadkiej – autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA).
„Status leku sierocego uzyskany przez MabionCD20 już w dwóch wskazaniach zwiększa atrakcyjność projektu według kilku analizowanych przez nas scenariuszy. W chwili zamknięcia prac nad długoterminową strategią rozwoju Spółki, będziemy w stanie precyzyjniej określić możliwe ścieżki dla projektu MabionCD20” – mówi cytowany w komunikacie prasowym Adam Pietruszkiewicz, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Sprzedaży.
MabionCD20 jest przeciwciałem monoklonalnym, lekiem biopodobnym do MabThera/Rituxan (rituximab). Jak podaje Mabion, ich cząsteczka jest drugim związkiem w historii typu rituximab, który uzyskał status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Roczna zapadalność na te schorzenie jest oceniana na 0,8 do 2,4 przypadków na 100 tys. mieszkańców. W Stanach Zjednoczonych szacuje się, że około 60 tys. ludzi cierpi na tę chorobę.
W 2022 r., w leczeniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej, FDA zaakceptowała sutimlimab – przeciwciało monoklonalne, dla którego koszt rocznej terapii szacowany jest nawet na 280 000 USD. Sutimlimab może być używany wyłącznie w małej populacji pacjentów z AIHA (10-15%) i cechuje go inny mechanizm działania niż rituximab.
– Ewentualne procedowanie projektu w tym wskazaniu w trybie zarezerwowanym dla leków sierocych wiąże się z możliwością uzyskania szeregu korzyści na poziomie kosztowym oraz biznesowym. Są to przede wszystkim zwolnienia z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku i uprawnienia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych na terenie USA. Decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20 podejmiemy w 1H 2023 i to od niej uzależnione będą kolejne potencjalne ścieżki rozwoju tego projektu” – mówi cytowany w komunikacie Sławomir Jaros, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Operacyjnych i Naukowych.
źródło: Mabion
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS