Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) to przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniak, białaczka) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak wyrafinowana diagnostyka, która zaczyna się od prostego badania krwi – podkreślali eksperci podczas debaty „Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych”.
Wydarzenie zorganizowane przez Stowarzyszenie Hematologia Nowej Generacji miało miejsce w Centrum Prasowym PAP.
– „Morfologia to zwierciadło wszystkiego, co dzieje się w organizmie. Żeby skutecznie wykorzystywać zdobycze medycyny, trzeba chorobę zdiagnozować. Najważniejszą rolę odgrywają lekarze Podstawowej Opieki Zdrowotnej (POZ). Ważne jest, aby wykazywali czujność onkologiczną i w razie potrzeby zalecali pacjentom podstawowe badanie, jakim jest morfologia” – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.
Według ekspertów dobrze by było, aby każdy pacjent wykonał raz w roku morfologię.
– „Na pewno jednak każdy lekarz powinien zlecić morfologię, gdy pacjent ma objawy, mogące wskazywać na nowotwór” – mówił dr Michał Sutkowski, prezes Warszawskich Lekarzy Rodzinnych, rzecznik prasowy Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce.
Dr Sutkowski zwrócił również uwagę na to, że od 1 lipca 2022 r. pojawiły się nowe możliwości diagnostyczne lekarzy POZ w zakresie zlecania badań w kierunku niedokrwistości z niedoboru żelaza. Lekarz POZ może zlecić takie badania, jak: ferrytyna, kwas foliowy, witamina B12.
– „Ważne, aby diagnostykę w kierunku niedokrwistości wykonywali lekarze rodzinni, a nie kierowali pacjenta od razu do hematologa. Hematologów jest mało, dlatego tak ważne jest, aby w diagnostyce odciążali nas lekarze POZ” – dodał prof. Giannopoulos.
Współpraca między hematologami a lekarzami POZ to podstawa szybkiej diagnostyki wielu nowotworów hematologicznych. Już kilka lat temu dzięki współpracy Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego z lekarzami rodzinnymi, udało się stworzyć i udostępnić lekarzom POZ kalkulator ułatwiający wczesną diagnozę szpiczaka plazmocytowego. Następnym tematem był algorytm diagnostyczny dla splenomegalii, a ostatnio stworzono kalkulator wspomagający wstępną ocenę morfologii krwi. Wszystkie są dostępne na stronach edukacyjnych – hematologia.edu.pl, hematoonkologia.pl, hng.edu.pl.
Coraz częściej w leczeniu nowotworów krwi wykorzystuje się nowoczesne leki celowane, a także terapie genowe i komórkowe.
– „Podstawą jest jednak dogłębna diagnostyka: genetyczna, molekularna, cytometryczna. Posługujemy się wyrafinowanymi metodami, ponieważ mamy wiele terapii celowanych, które korygują określone zmiany genetyczne. Musimy mieć dokładne informacje na temat choroby, aby móc zastosować właściwe leczenie” – podkreślał prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM im. Piastów Śląskich we Wrocławiu.
Najnowszą metodą leczenia, coraz szerzej stosowaną w hematoonkologii, są komórki CAR-T. Od pacjenta są pobierane limfocyty T, które zmienia się metodami inżynierii genetycznej i z powrotem podaje pacjentowi. Technologie CAR-T bardzo szybko się rozwijają: w Polsce już 34 pacjentów zostało zakwalifikowanych do ich podania. Oprócz CAR-T, które zostały zarejestrowane jako leki, dzięki grantom z Agencji Badań Medycznych są w Polsce rozwijane tzw. akademickie CAR-T: poszczególne ośrodki badawcze pracują nad własnymi produktami. Wrocławski ośrodek kierowany przez prof. Tomasza Wróbla jest już w trakcie rejestracji pierwszego badania klinicznego dotyczącego CAR-T.
– „Chcielibyśmy już w przyszłym roku podać pierwszemu pacjentowi nasze komórki CAR-T. Chcemy rekrutować do badania pacjentów, którzy mają bardzo agresywne chłoniaki, ale nie spełniają warunków włączenia do istniejących programów lekowych. W naszym badaniu chcemy podać komórki CAR-T ok. 30 pacjentom, część z nich stanowić będą dzieci” – zapowiadał prof. Wróbel.
Terapie genowe przebojem wchodzą również do neurologii. Od 1 września jest w Polsce refundowana terapia genowa na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), otrzymało ją już pierwsze dziecko zdiagnozowane w wyniku badania przesiewowego. Dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej, ma w Polsce największe doświadczenia w podawaniu terapii genowej w SMA: stosowała ją od 2020 r. u dzieci, których rodzice zakupili lek poprzez zbiórki publiczne.
– „Ogromnym przełomem jest możliwość wczesnej diagnozy dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Dziś każde dziecko w Polsce po urodzeniu ma wykonane badania przesiewowe w kierunku SMA; jeśli pojawia się podejrzenie choroby, wykonuje się badanie weryfikujące. Jeżeli choroba zostaje potwierdzona, dziecko już w okresie noworodkowym może dostać terapię genową lub inną stosowaną w leczeniu SMA” – informowała ekspertka.
Coraz więcej pacjentów będzie otrzymywać nowoczesne terapie celowane, CAR-T, genowe. Po zakończeniu leczenia powinni jednak trafić również pod opiekę lekarzy Podstawowej Opieki Zdrowotnej. Stąd wyzwanie dla lekarzy POZ, którzy muszą wiedzieć, jak tymi pacjentami się zająć i jaką otoczyć ich opieką.
– „Lekarze rodzinni mają dziś jeszcze bardzo niewielkie doświadczenie w prowadzeniu pacjentów, którzy otrzymywali nowoczesne terapie genowe i komórkowe. Ważne jest kształcenie w tym zakresie, od tego będzie zależało zdrowie pacjenta” – podsumował dr Sutkowski.
Źródło informacji: PAP MediaRoom
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS