Chorzy na SMA z szansą na refundację najdroższego leku na świecie

Na liście znalazły się: Giwosyran sodowy stosowany w leczeniu chorych na ostrą porfirię wątrobową (AHP) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat; Imlifidaza do odczulania u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki; Lumazyran sodu do leczenia chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1; Onasemnogen abeparwowek stosowany u chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni 5Q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2; Pretomanid stosowany w leczeniu chorych na gruźlicę lekooporną (MDR/XDR).

Zobacz również:

Standardy leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Co się zmieniło?

Ministerstwo przypomniało, że w celu systematycznego poszerzania terapii, poszerzania dostępu do nowoczesnych metod leczenia i leków powołano pod koniec 2020 r. Fundusz Medyczny, na mocy którego celem jest “finansowanie technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności”. Dlatego też – jak podkreślił resort zdrowia – zgodnie z przepisami ustawy z 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym “prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i taryfikacji przekazał ministrowi zdrowia i opublikował w Biuletynie Informacji Publicznej wykaz innowacyjnych terapii, które jego zdaniem powinny podlegać finansowaniu ze środków Funduszu Medycznego. Na wykazie tym znalazło się 11 pozycji”. Z nich minister zdrowia wytypował pięć technologii lekowych. Decyzję taką podjął, biorąc pod uwagę opinię Rady Przejrzystości, Rzecznika Praw Pacjenta oraz konsultantów krajowych w odpowiednich dziedzinach medycyny.

Jak wskazało Ministerstwo Zdrowia terapie będą dostępne dla polskich pacjentów, jeżeli wyda ono pozytywną opinię po przeprowadzonym na wniosek podmiotów postępowaniu administracyjnym obejmującym między innymi negocjacje cenowe z Komisją Ekonomiczną.

Ustawę w sprawie Funduszu Medycznego prezydent podpisał 20 października. Tyle czasu muszą już czekać setki pacjentów z chorobami rzadkimi. Czas w ich przypadku jest bardzo ważny.

Zobacz również:

Pierwszy w Polsce noworodek otrzymał lek na SMA już w pierwszej dobie życia

Przykład to pacjenci z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy liczą na dostęp do nowoczesnej terapii genowej. Jej duży atut to wygoda, trzeba ją podawać tylko raz. Profesor Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Centrum Zdrowia Dziecka podkreśla, że stosować można ją tylko u mniej więcej połowy chorych, ponieważ decyduje waga, która zwykle zwiększa się z każdym miesiącem.

Z tej terapii mogą korzystać małe dzieci, najmłodsi pacjenci, w pewnym określonym zakresie wagi, górna granica to 21 kilogramów. W Polsce rocznie rodzi się około 50 dzieci z SMA. Szacujemy, na podstawie międzynarodowych wyników badań, że do terapii genowej kwalifikowałoby się około 30 spośród nich – tłumaczy w rozmowie z RMF FM profesor Kotulska-Jóźwiak.

Eksperci systemu ochrony zdrowia przyznają w rozmowie z naszym reporterem, że Fundusz Medyczny to w Polsce nowy sposób finansowania innowacyjnych terapii, który wymaga nowych procedur. Jednak gdy w końcu ruszy, ma zdecydowanie ułatwić leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi i nowotworami.