Eksperci apelują, by leki na choroby rzadkie, szybciej wchodziły do refundacji. Proponują stworzenie specjalnej, uproszczonej ścieżki, która ułatwi dostęp do potrzebnych terapii dla pacjentów.
Propozycje zmian w ustawie refundacyjnej dla leków sierocych
W rozmowie z PAP, prof. Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, zwróciła uwagę na potrzebę przyspieszenia refundacji leków sierocych, które są przeznaczone dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Podkreśliła, że we wrześniu tego roku posłowie złożyli propozycje zmian w ustawie refundacyjnej, które mają na celu szybszy dostęp do tych leków.
Chybicka wyjaśniła, że kluczowe jest uwzględnienie w analizie farmakoekonomicznej leków na choroby rzadkie, różnych kryteriów, takich jak wpływ choroby na całą rodzinę oraz zmiana progu opłacalności terapii. Leki sieroce są zazwyczaj drogie, ponieważ są przeznaczone dla mniejszej grupy chorych, a obecnie trwają konsultacje społeczne dotyczące tych propozycji.
Choroby rzadkie i ultrarzadkie – potrzeby i wyzwania
Plan dla Chorób Rzadkich – rząd stawia na poprawę dostępu do leczenia
Prof. Alicja Chybicka przypomniała, że w rządowym Planie dla Chorób Rzadkich na lata 2024–2025, który został przyjęty 13 sierpnia, poprawa dostępu do leków, wyrobów medycznych oraz specjalistycznej żywności dla pacjentów z chorobami rzadkimi, jest jednym z najważniejszych obszarów. Chybicka zaznaczyła, że każde życie jest bezcenne, a w przypadku rzadkich chorób, nawet tych, które występują u zaledwie kilku osób na świecie, ważne jest, by diagnoza była postawiona jak najszybciej, a pacjent jak najszybciej otrzymał odpowiednie leczenie.
– Każde życie jest bezcenne i w każdej chorobie nawet najrzadszej, nawet takiej która występuje u 4 czy 5 osób na świecie, trzeba zrobić wszystko, by była zdiagnozowana jak najszybciej i żeby pacjent jak najszybciej otrzymał celowane leczenie – podkreśliła prof. Alicja Chybicka.
USA: Powstanie lista leków na choroby rzadkie?
Różnice w refundacji leków sierocych: Polska vs. Niemcy
Z danych przedstawionych 25 września na posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich wynika, że procedury refundacyjne leków na choroby rzadkie w Niemczech trwają zaledwie 96 dni od rejestracji unijnej, podczas gdy w Polsce aż 750 dni.
Prof. Zbigniew Żuber, kierownik Katedry Pediatrii Krakowskiej Akademii, zauważył, że mimo postępów w dostępie do nowych leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi, nadal wiele grup chorych czeka na skuteczne terapie.
– Podczas IX spotkania Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu, której przewodniczę, wymieniano m.in. miastenię gravis, rzadkie zespoły padaczkowe, wrodzony obrzęk naczynioruchowy i inne – przypomina prof. Zbigniew Żuber.
Miastenia Gravis – potrzeba nowych terapii
Miastenia gravis to rzadka choroba autoimmunologiczna, która osłabia mięśnie, a w najcięższych przypadkach, gdy dotyczy mięśni oddechowych, może prowadzić do przełomu miastenicznego, który zagraża życiu.
W kwietniu tego roku Ministerstwo Zdrowia uruchomiło program lekowy dla pacjentów z najcięższą postacią choroby, w którym refundowane są leki takie jak rytuksymab oraz efrartigimod alfa.
Jednak, jak zauważyła prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, nie ma leku, który działałby na każdego pacjenta.
– Ten program lekowy był kamieniem milowym (…), ale nie ma leku, na który odpowiada 100 proc. pacjentów. Dlatego polscy chorzy oczekują na rozszerzenie możliwości leczenia” – mówiła podczas debaty prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Zarejestrowane są nowe leki na miastenię, takie jak zilukoplan i rozanoliksyzumab. „Możliwe są do zdefiniowania grupy pacjentów, dla których te nowoczesne terapie są naprawdę ratunkiem i które pozwolą im znów funkcjonować dobrze w życiu codziennym i społecznym – podkreśliła prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Choroby rzadkie wśród priorytetów zdrowotnych państwa
Leczenie rzadkich zespołów padaczkowych – oczekiwanie na refundację fenfluraminy
Pacjenci z rzadkimi zespołami padaczkowymi, takimi jak zespół Dravet i zespół Lennoxa-Gastauta, oraz ich lekarze czekają na refundację fenfluraminy, leku, który może pomóc w leczeniu tych trudnych do kontrolowania napadów.
Zespoły te charakteryzują się licznymi, różnorodnymi napadami padaczkowymi, które są oporne na leczenie. Tego typu napady nie tylko pogarszają zdrowie fizyczne dzieci, ale także obniżają ich zdolności poznawcze i motoryczne, a także zwiększają ryzyko poważnych urazów i przedwczesnej śmierci. Pacjenci z tymi schorzeniami mają wyższe ryzyko zgonu niż osoby z innymi rodzajami padaczki.
– Dlatego bardzo ważne jest staranne dobieranie terapii dla tych pacjentów – podkreśliła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Od 1 stycznia br. dla pacjentów z tymi rzadkimi zespołami padaczkowymi, refundowany jest kannabidiol. Chore dzieci, ich rodzice oraz lekarze, czekają wciąż na refundację drugiego leku – fenfluraminy.
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS